本研究の目的
再生医療等製品は、その特性上、一定程度のOOSが発生するが、自己由来細胞加工製品にあっては、患者本人に由来する細胞を使用した製品であり、重篤な疾患かつ再度製造を行う時間がない、また、患者の身体的負担が大きい等の理由から、医師や製造販売業者によって有効性及び安全性が見込まれると判断され、患者が同意する場合には、規格外品であっても治験の枠組みにより未承認品として提供している実態がある。
これは本来の治験の趣旨である「新しい医薬品等の承認のために必要な実証データの収集を目的として実施する臨床試験」とは異なる人道的な提供であり、治験の枠組みでは医療現場や製造販売業者に、治験届出情報の維持管理やIRB審査対応等、通常の再生医療等製品の使用では発生しない負担が生じる状況もあることから、欧米における規格外品の提供の枠組みも参考にして、より適切な枠組みを検討する必要がある。
本研究開発は、「自己由来細胞加工製品の規格外品」が治験の枠組みで人道的な提供がなされている国内の実態及び海外の人道的な提供に関する制度を調査し、国内において規格外品の提供を合目的な枠組みとすることに資する制度改正案の作成・提言を行うことである。そのため、国内の実態調査・課題点を整理し、制度改正案の作成及び提言を行う。それらの活動を基に、将来的な制度改正案の策定として薬機法改正に資する提言を行う。